藥品研發(fā)成企業(yè)短板

為什么兒童專(zhuān)用藥這么少？國(guó)務(wù)院參事室特約研究員邊振甲表示，一是政策不配套，監(jiān)管和使用的相關(guān)制度缺乏銜接。對(duì)兒童用藥的上市審批在食藥監(jiān)部門(mén)，政策管理在衛(wèi)生部門(mén)，臨床使用在醫(yī)療機(jī)構(gòu)，儲(chǔ)備管理在工信部門(mén)，多方各負(fù)責(zé)一段，相關(guān)制度、標(biāo)準(zhǔn)不配套、不統(tǒng)一、有脫節(jié)。二是臨床試驗(yàn)過(guò)程風(fēng)險(xiǎn)大，影響新藥臨床開(kāi)發(fā)。這也是國(guó)際上困擾兒童藥生產(chǎn)行業(yè)的問(wèn)題。在發(fā)達(dá)國(guó)家，臨床實(shí)驗(yàn)的前提是與志愿者簽訂知情同意書(shū)，為其投保意外保險(xiǎn)和必要的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償，研發(fā)最大的支出就在于此。三是兒童用藥市場(chǎng)化程度不高，藥企利潤(rùn)低，生產(chǎn)積極性不高。目前國(guó)內(nèi)兒童數(shù)量、每年生病用藥量大致穩(wěn)定，兒童藥市場(chǎng)規(guī)?！皵U(kuò)容”的空間不大；兒童不是成人的縮小版，器官不成熟，發(fā)病特點(diǎn)、進(jìn)程、對(duì)藥物的吸收機(jī)制、依從性不一樣，還需要特殊的配方、制劑和口味，使得藥品研發(fā)生產(chǎn)工序多、成本偏高，導(dǎo)致企業(yè)不愿意從事兒童專(zhuān)用藥的研發(fā)和產(chǎn)銷(xiāo)。

來(lái)自中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心的數(shù)據(jù)顯示，全國(guó)藥品生產(chǎn)企業(yè)有8812家，其中專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)僅占0.1%。在藥品臨床試驗(yàn)注冊(cè)項(xiàng)目中，國(guó)產(chǎn)藥品注冊(cè)信息達(dá)到165151條，其中兒童藥品僅有2698條，僅占1.63%。臨床試驗(yàn)登記的兒童藥品僅占2.35%，相對(duì)于美國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家超過(guò)20%的占比來(lái)說(shuō)，顯得過(guò)少。

“由于兒童藥的定價(jià)原則是以藥物有效成分含量的多少為基準(zhǔn)，兒童藥有效成分含量遠(yuǎn)低于成人藥，相應(yīng)售價(jià)就要低于成人藥，使得兒童藥在定價(jià)上不具備明顯優(yōu)勢(shì)，企業(yè)無(wú)法得到補(bǔ)償?！闭憬A海藥業(yè)股份有限公司總經(jīng)理陳保華介紹說(shuō)，要解決兒童藥品種類(lèi)短缺難題，可以由專(zhuān)業(yè)協(xié)會(huì)專(zhuān)家總結(jié)流行病學(xué)現(xiàn)狀和國(guó)內(nèi)目前兒童用藥現(xiàn)狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據(jù)國(guó)內(nèi)外兒科用藥指南和臨床經(jīng)驗(yàn)，制訂鼓勵(lì)研發(fā)的兒童用藥目錄，實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批，引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。

此外，相關(guān)專(zhuān)家在研究中發(fā)現(xiàn)，國(guó)產(chǎn)兒童藥品說(shuō)明書(shū)普遍缺少藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)，即使有也多為國(guó)外兒童數(shù)據(jù)。在一些國(guó)產(chǎn)藥品說(shuō)明書(shū)中，兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)基本照搬進(jìn)口原研藥品說(shuō)明書(shū)。相關(guān)專(zhuān)家表示，兒童與成人、不同國(guó)家兒童之間藥代數(shù)據(jù)有差異，需要中國(guó)兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，才能讓藥效更精準(zhǔn)，但我國(guó)的臨床數(shù)據(jù)還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。

鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)兒童藥

“為了保障兒童健康權(quán)益、鼓勵(lì)兒童用藥開(kāi)發(fā)。近年來(lái)，各部門(mén)就兒童用藥保障制定了各項(xiàng)政策。”國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委藥政司副司長(zhǎng)張鋒表示，去年以來(lái)衛(wèi)計(jì)委、工信部、食藥監(jiān)總局公布了兩批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，共71個(gè)品種，并明確對(duì)于“清單”內(nèi)藥品通過(guò)建立申報(bào)審評(píng)專(zhuān)門(mén)通道，對(duì)在港澳臺(tái)地區(qū)已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，在注冊(cè)審評(píng)進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺(tái)地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報(bào)依據(jù)，加快審評(píng)審批。此外，通過(guò)國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)、蛋白類(lèi)生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對(duì)相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持，推動(dòng)開(kāi)展產(chǎn)品升級(jí)、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。

北京兒童醫(yī)院黨委書(shū)記王天有表示，兒童用藥臨床試驗(yàn)面臨著評(píng)價(jià)困難、評(píng)價(jià)風(fēng)險(xiǎn)高、受試者招募困難、專(zhuān)業(yè)人才缺乏等困難。北京兒童醫(yī)院將在“十三五”期間聯(lián)合多家單位，進(jìn)一步加強(qiáng)兒童示范性新藥臨床評(píng)價(jià)支撐體系建設(shè)，通過(guò)兒童藥物臨床試驗(yàn)優(yōu)化設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建設(shè)和兒童藥物大數(shù)據(jù)臨床評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，提升臨床評(píng)價(jià)兒童藥物的能力。選擇3個(gè)臨床專(zhuān)業(yè)，分別作為兒童常見(jiàn)病、兒童重大病和兒童罕見(jiàn)病的代表，建立示范性的兒童新藥臨床評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)。

同時(shí)，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委副主任曾益新表示，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等六部門(mén)已經(jīng)出臺(tái)了保障兒童用藥的若干意見(jiàn)，制定了兩批鼓勵(lì)研發(fā)清單。特別是在新藥研制的國(guó)家重大專(zhuān)項(xiàng)中，已經(jīng)把兒童藥品的研發(fā)和加快審批作為重點(diǎn)任務(wù)?！斑m合兒童的藥品，根據(jù)不同的兒童體重要有合適的劑量；劑型要以口服液的方式；而且要適合兒童口味，讓小孩愿意喝下去。這是‘十三五’的重點(diǎn)任務(wù)，科技部、財(cái)政部、食藥監(jiān)總局、衛(wèi)計(jì)委等一起共同加快專(zhuān)門(mén)適合中國(guó)兒童用藥的研發(fā)和審批程序。估計(jì)再過(guò)幾年兒童藥短缺現(xiàn)象會(huì)得到有效解決?！?/p>

“兒童的健康成長(zhǎng)，事關(guān)每個(gè)家庭的和諧幸福及民族健康進(jìn)步和可持續(xù)發(fā)展?！睆堜h表示，兒童安全用藥問(wèn)題的破局，還需要?jiǎng)訂T社會(huì)各方發(fā)揮各自的職能優(yōu)勢(shì)，包括政府機(jī)關(guān)、社會(huì)組織、企業(yè)、醫(yī)院、媒體等，同時(shí)還應(yīng)開(kāi)展大眾性?xún)和茖W(xué)用藥知識(shí)傳播和教育等。