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2014年，一場旨在幫助罕見病肌萎縮側(cè)索硬化患者(也稱“漸凍人”)的冰桶挑戰(zhàn)賽活動在全球流行開來，讓很多人了解到了“罕見病”這個概念。由于單種疾病患者人數(shù)較少，罕見病患者的用藥也被稱為“孤兒藥”。如何讓這樣的極少數(shù)人也能享受到社會的福利和關(guān)懷？2016年12月21日，國務(wù)院常務(wù)會議確定了“十三五”期間深化醫(yī)改重點任務(wù)，提出要健全藥品供應(yīng)保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、兒童用藥等生產(chǎn)。

目前，我國罕見病患者的藥品供應(yīng)保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經(jīng)濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關(guān)部門等。

創(chuàng)新型“孤兒藥”難尋“中國造”

近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈現(xiàn)全身關(guān)節(jié)僵硬、角膜渾濁、肝脾腫大、呼吸道阻塞等癥狀。病癥給張笑帶來了極大的痛苦和不便，“我甚至都無法自己洗頭、穿襪子”。同時，張笑還面臨一個無奈的現(xiàn)實：國內(nèi)黏多糖患者長期處于無藥可用的境況。目前，國內(nèi)尚無針對此病種的有效藥物，由美國拜瑪琳公司生產(chǎn)的Aldurazyme是針對該病I型的特效藥。該藥于2003年上市，然而并未引入國內(nèi)。

與張笑處境類似的患者還有不少。記者走訪眾多患者和專家后發(fā)現(xiàn)，目前國內(nèi)很多罕見病患者完全依賴進口藥物，如果藥物未在國內(nèi)上市，就會面臨無藥可用的處境，創(chuàng)新“孤兒藥”難見“中國造”。

在山東省罕見疾病防治協(xié)會會長韓金祥看來，提升國內(nèi)藥企的“孤兒藥”研發(fā)能力，生產(chǎn)出“中國造”的“孤兒藥”，是解決國內(nèi)罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達國家，我國“孤兒藥”研發(fā)能力嚴重滯后，創(chuàng)新型“孤兒藥”產(chǎn)出幾乎為空白。首都兒科研究所研究員宋昉對《經(jīng)濟日報》記者表示：“當前在全世界的創(chuàng)新藥物中，‘孤兒藥’已經(jīng)占到了一半左右的比例，‘孤兒藥’的研發(fā)能力已經(jīng)成為醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)創(chuàng)新能力的一個重要體現(xiàn)。在這方面，我國正處于一個十分尷尬的境地?！?/p>

產(chǎn)生這種差距的原因有哪些？非營利性組織罕見病發(fā)展中心主任黃如方認為，國內(nèi)藥企“孤兒藥”研發(fā)乏力，很大程度上是因為激勵機制欠缺。在歐美多個國家，都有不同類型的激勵機制推動“孤兒藥”研發(fā)。

相關(guān)研究文獻顯示，在1983年之前，美國的“孤兒藥”研發(fā)同樣舉步維艱。轉(zhuǎn)折點是美國1983年公布的《孤兒藥法案》。2002年，美國《罕見病法案》出臺，使罕見病研究有了明確的法律保障，罕見病研究基金也逐漸增加，使得美國“孤兒藥”研制保障制度體系更加完善。當前，美國藥企在“孤兒藥”研發(fā)全過程享受臨床研究獎助金經(jīng)費支持和稅收抵免政策，同時，藥物上市后，可給予企業(yè)7年的市場獨占期。自《孤兒藥法案》頒布以來，美國“孤兒藥”的注冊申請數(shù)量大幅度提高。從1972年到1982年，只有10個“孤兒藥”上市，從1983年到2015年，則有將近500個“孤兒藥”上市，年銷售額超過了400億美元。同時，美國的“孤兒藥”政策也引來世界多個國家和地區(qū)效仿。