《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱“新版醫(yī)保目錄”）于1月1日起正式實(shí)施。近日，用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應(yīng)答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制劑——甲磺酸貝舒地爾片在北京陸道培醫(yī)院開出首張?zhí)幏健?/p>

在2024年12月國家醫(yī)保局舉辦的國家醫(yī)保藥品目錄解讀會上，重點(diǎn)列舉了9個具有代表性的品種，其中包括cGVHD治療領(lǐng)域的ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。陸道培醫(yī)院醫(yī)療執(zhí)行院長、北京陸道培血液病研究院院長陸佩華教授表示：“cGVHD的治療目標(biāo)一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)，進(jìn)而有效預(yù)防、減少纖維化，另一方面對于發(fā)生纖維化的組織和器官，希望能夠有效地直接逆轉(zhuǎn)纖維化，因此免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化是cGVHD的治療目標(biāo)和核心。而甲磺酸貝舒地爾的創(chuàng)新價值恰在于恢復(fù)免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機(jī)制。如今，新版醫(yī)保目錄正式落地實(shí)施，將推動創(chuàng)新療法進(jìn)一步普惠，期待更多cGVHD患者能實(shí)現(xiàn)盡早治療以及針對纖維化的規(guī)范化管理。同時，此次我們在第一時間落實(shí)國家醫(yī)保政策，是長期以來堅持‘一切為了患者’宗旨的重要體現(xiàn)?！?/p>

cGVHD俗稱“慢性排異”，是異基因造血干細(xì)胞移植后的主要并發(fā)癥之一，30%-70%異基因造血干細(xì)胞移植患者術(shù)后都存在發(fā)生cGVHD的風(fēng)險。該疾病會累及皮膚、眼睛、口腔、關(guān)節(jié)等多個組織器官，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。而50%的cGVHD患者在診斷時已中至重度，該疾病更是異基因造血干細(xì)胞移植患者晚期非復(fù)發(fā)性死亡的首要原因。

陸佩華教授介紹，cGVHD的管理要重視早篩早診早治，及時識別癥狀、及時診斷、在早期階段及時治療，更早管理有望達(dá)成更好治療結(jié)果。但目前許多cGVHD患者在術(shù)后管理中更多聚焦于移植的原發(fā)病，往往容易忽視并發(fā)癥癥狀，因此，移植術(shù)后隨訪過程中，醫(yī)患應(yīng)做好密切溝通，當(dāng)出現(xiàn)異常癥狀時應(yīng)首先考慮是否是排異反應(yīng)，并第一時間予以診治。當(dāng)確診之后視疾病階段，及早選擇針對性治療方式尤為關(guān)鍵。

目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標(biāo)準(zhǔn)治療后，仍需二線或更后線的治療，患者對于更具有針對性的創(chuàng)新療法存在巨大的需求。現(xiàn)有cGVHD二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現(xiàn)JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。

陸佩華教授談道：“不同藥物的作用機(jī)制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進(jìn)展，隨著更多創(chuàng)新療法，如ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾的出現(xiàn)，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時代，尤其是該藥實(shí)現(xiàn)維持免疫穩(wěn)態(tài)的價值還在于能夠治療cGVHD的同時可保留移植物抗白血病（GVL）效應(yīng)，有助于減少GVHD和白血病復(fù)發(fā)間難以平衡的矛盾，從而助力患者及早實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量、長生存的愿景。”