新藥創(chuàng)制專項走過十載，推動著我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由仿制到創(chuàng)新的轉型升級。但遺憾的是，數(shù)十種獲批上市的國產(chǎn)Ⅰ類新藥中，沒有一個靶點是自主發(fā)現(xiàn)的。意即，當前我國新藥研發(fā)總體是在國外發(fā)現(xiàn)的作用機制、靶點基礎上“跟跑”出來的。而在缺乏創(chuàng)新鏈前端探索能力的語境下談新藥研發(fā)，終究算不得“自主”。

作為一項基礎研究，尋找新靶點、新機制投入大、周期長，比如剛剛摘得諾獎的日本免疫學家本庶佑從發(fā)現(xiàn)PD-1分子到相關藥物問世，用了26年時間。因而這項工作主要依靠科研機構和大學，各國也都在這么做。至于我國至今靶點難尋，固然有新藥研究起步不過十多年的因素，卻不足以成為必然——與當前其他領域基礎研究面臨的問題同理，科研人員很難豁出去，去探索一種高度不確定性；他們更愿意選擇一種相對確定性，即沿著國外已有的、領先的方向，這樣容易出成果、發(fā)論文。

源頭創(chuàng)新能力是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的內(nèi)生動力。說一千道一萬，國產(chǎn)創(chuàng)新藥的突破還得從靶點的發(fā)現(xiàn)做起。這是一個關于如何把冷板凳坐熱的宏大課題，也是新藥創(chuàng)制待解的最大難題，更是當前我國整個科研領域亟須直面的共性問題。

靶點是新藥研發(fā)的基礎，一個靶點可以成就一個產(chǎn)業(yè)。那么，假設現(xiàn)在已有一個我國自主發(fā)現(xiàn)的新靶點，國產(chǎn)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)能就此上個臺階嗎？答案還是未必。從發(fā)現(xiàn)靶點到一款新藥問世，仍然是一個高風險對應高回報的過程，比如在美國，這條創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈有著成熟的體系和分工，而我國這一體系剛具雛形。在現(xiàn)有產(chǎn)業(yè)環(huán)境下，“放長線”做原創(chuàng)新藥不及做仿制藥的小投入賺快錢來得劃算，企業(yè)的逐利性當然不允許其把目光放得長遠些。

沒有原創(chuàng)新藥，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)真正實現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展便無從談起。國產(chǎn)創(chuàng)新藥亟待一系列相關政策的孕育和孵化，包括如何引導科研人員靜下心來做基礎探索，如何理順成果轉化激勵獎勵機制，如何營造鼓勵原創(chuàng)的產(chǎn)業(yè)環(huán)境，以及提高新藥審批速度，適當延長新藥專利保護期，給新藥上市一定政策扶持等方方面面的環(huán)節(jié)，一環(huán)扣一環(huán)，缺一不可。