哈佛醫(yī)學(xué)院和馬薩諸塞州總醫(yī)院的研究人員采用新的基因療法，使先天聽力和平衡能力受損的小鼠恢復(fù)了部分聽力和平衡能力，完全失聰?shù)男∈竽軌蚵牭酱舐曋v話。該研究結(jié)果發(fā)表于近期出版的《分子治療》雜志上。

治療各種聽力損失癥，最為關(guān)鍵的是找到一種能適用于所有類型毛細(xì)胞的基因傳遞機(jī)制。此前的基因療法僅對(duì)內(nèi)毛細(xì)胞略微有效，而對(duì)于外毛細(xì)胞則束手無策。為達(dá)目的，研究人員采用了普通的腺相關(guān)病毒（AAV）。該病毒已作為基因載體用于視網(wǎng)膜疾病的治療，但迄今為止還無法有效滲透到毛細(xì)胞。

研究人員沒有改變或直接修改病毒，而是為病毒提供了抵達(dá)內(nèi)耳的“交通工具”——將腺相關(guān)病毒包裹在囊泡中。這些小囊泡由細(xì)胞膜構(gòu)成，其表面覆蓋著可與細(xì)胞受體結(jié)合的蛋白質(zhì)，當(dāng)移植到細(xì)胞內(nèi)后，細(xì)胞可自然剝離攜帶病毒的小囊泡。研究人員認(rèn)為，這可能是為什么由囊泡包裹的腺相關(guān)病毒更容易結(jié)合到毛細(xì)胞表面并能夠有效滲透的主要原因。

實(shí)驗(yàn)表明，新方法在培養(yǎng)皿中可成功滲透50%—60%的毛細(xì)胞，而單純的腺相關(guān)病毒僅能滲透20%左右的毛細(xì)胞。在動(dòng)物活體測(cè)試中，研究人員將腺相關(guān)病毒注入到出生不久的毛細(xì)胞功能關(guān)鍵基因缺失的幼鼠內(nèi)耳中，結(jié)果有30%—70%的內(nèi)外毛細(xì)胞被有效滲透。經(jīng)過一個(gè)月治療，12只小鼠中有9只聽力獲得一定程度的恢復(fù)，表現(xiàn)為大聲拍手時(shí)小鼠會(huì)嚇一跳，其中4只能夠聽到70分貝到80分貝的聲音。

由于毛細(xì)胞對(duì)于平衡也至關(guān)重要，毛細(xì)胞受損的小鼠均有異常的平衡表現(xiàn)。經(jīng)過治療后其平衡能力得到了明顯改善，與未被治療的同類相比，頭部顫抖、原地轉(zhuǎn)圈（代表不穩(wěn)定或迷失方向）的癥狀大大緩解。

目前，研究小組正在改善其基因傳遞技術(shù)，以增加基因傳遞到毛細(xì)胞的比例。雖然該方法目前尚未應(yīng)用于人類，但已是失聰患者的一個(gè)福音了。（記者 何屹）